Informacja

Drogi użytkowniku, aplikacja do prawidłowego działania wymaga obsługi JavaScript. Proszę włącz obsługę JavaScript w Twojej przeglądarce.

English (EN)·Polski (PL)·Yкраїнський (UK)
Przejdź do strony domowej biblioteki Centralna Biblioteka Wojskowa Link otwiera się w nowym oknie Logo biblioteki Prolib Integro - strona głównaCentralna Biblioteka Wojskowa

Wyszukujesz frazę "orphan drugs" wg kryterium: Temat

  Lista filtrów
Wyrównaj
    Wyświetlanie 1-5 z 5
    Tytuł:
    APPLICABILITY OF THE EVIDEM MULTI-CRITERIA DECISION ANALYSIS FRAMEWORK FOR ORPHAN DRUGS – RESULTS FROM A STUDY IN 7 EURASIAN COUNTRIES.
    Autorzy:
    Baran-Kooiker, Aleksandra
    ATIKELER, Kagan
    GAITOVA, KAMILLA
    HOLOWNIA-VOLOSKOVA, MALWINA
    TURCU-STIOLICA, ADINA
    Kooiker, Coen
    PINIAZHKO, ORESTA
    CZECH, MARCIN
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/895230.pdf
    Data publikacji:
    2019-06-28
    Wydawca:
    Polskie Towarzystwo Farmaceutyczne
    Tematy:
    rare diseases
    MCDA
    orphan drugs
    EVIDEM
    HTA
    weighting
    Opis:
    Several Multi-Criteria Decision Analysis (MCDA) models for use in health technology assessment (HTA) have been developed over the years, including some for orphan drugs (OD). However, there is no general consensus yet on MCDA structure and which criteria should be included and implementation of MCDA into HTA practice has been slow so far. Our study tested the criteria preferences and possibilities for implementation of the EVIDEM MCDA framework for OD with a diverse group of 140 stakeholders in Kazakhstan, Netherlands, Poland, Romania, Russia, Turkey and Ukraine (KZ,NL,PL,RO,RU,TR,UA). The research elicited stakeholder preferences (weighting) for EVIDEM domains, criteria and sub-criteria to measure their relative importance. Correlations of work place and HTA/rare diseases experience with weighting results were investigated. Results showed that the ‘Need for intervention’ domain was assessed as the most important in: RO/NL/RU/TR, in KZ/PL the ‘Type of benefit of intervention’ and in UA ‘Economic consequences of intervention’. ‘Population Priorities’ was uniformly given a low priority. Further research, sharing of experiences and multi-stakeholder discussion is necessary to define a path forward for a robust and sustainable improvement of MCDA models and its application in orphan drug HTA. Model simplification and clarification of outcomes would be beneficial.
    Źródło:
    Acta Poloniae Pharmaceutica - Drug Research; 2019, 76, 3; 581-598
    0001-6837
    2353-5288
    Pojawia się w:
    Acta Poloniae Pharmaceutica - Drug Research
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Bridging East with West of Europe – a comparison of orphan drugs policies in Poland, Russia and the Netherlands
    Autorzy:
    Baran, Aleksandra
    Czech, Marcin
    Kooiker, Coen
    Hołownia, Malwina
    Sykut- Cegielska, Jolanta
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/895663.pdf
    Data publikacji:
    2018-12-31
    Wydawca:
    Polskie Towarzystwo Farmaceutyczne
    Tematy:
    reimbursement
    rare diseases
    orphan drugs
    disease registries
    national plan for rare diseases
    new born screening
    Opis:
    The goal of this article is to provide an in-depth review of rare disease policies and the reimbursement of ODs in 3 European countries, two EU members (Poland, the Netherlands) and a non-EU one (Russia). A review of publicly available information on rare disorder policies and HTA processes was performed. Experts were consulted for unclear or scarce information. Russia has a five times higher frequency threshold for its rare disease definition than Poland and the Netherlands (both using the EU definition). The Netherlands has vastly increased its disease registries by instituting 300 expert centres via its National Plan, in Poland there are only 6 registries while in Russia one central registry exists. All 3 countries have an HTA process in place, however, the Russian one is relatively undeveloped. The access to ODs in the Netherlands is the broadest with 80 out of 83 EMA approved ODs reimbursed in 2015; Poland reimbursed 49, whereas Russia reimbursed 4 on the federal level and 43 in Moscow region. In all countries new rare disease policies are under development. The availability of healthcare systems solutions and the reimbursement of ODs differs greatly in all 3 countries, mainly in Russia. Even though both states are EU member with common regulations and access to EMA approved drugs, marked differences between Poland and the Netherlands in the range of policies, access to treatments and screening programs exist.
    Źródło:
    Acta Poloniae Pharmaceutica - Drug Research; 2018, 75, 6; 1409-1422
    0001-6837
    2353-5288
    Pojawia się w:
    Acta Poloniae Pharmaceutica - Drug Research
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Corporate Social Responsibility (CSR) of Innovative Pharmaceutical Corporations. The Case of BIOGEN
    Społeczna odpowiedzialność (CSR) innowacyjnych korporacji farmaceutycznych. Studium przypadku BIOGEN
    Autorzy:
    Witkowska, Janina
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/633257.pdf
    Data publikacji:
    2018
    Wydawca:
    Uniwersytet Łódzki. Wydawnictwo Uniwersytetu Łódzkiego
    Tematy:
    społeczna odpowiedzialność przedsiębiorstw (CSR)
    innowacyjne korporacje farmaceutyczne
    leki sieroce
    dostęp do leków
    BIOGEN
    Corporate Social Responsibility (CSR)
    innovative pharmaceutical corporations
    orphan drugs
    access to drugs
    Opis:
    Celem artykułu jest dyskusja nad ogólnymi cechami społecznej odpowiedzialności przedsiębiorstw (CSR) i specyfiką praktyk podejmowanych w tym zakresie przez innowacyjne korporacje transnarodowe, działające w przemyśle farmaceutycznym. Innowacyjność firm farmaceutycznych rozumiana jest tu jako ich zdolność do dokonywania przełomu w leczeniu rzadkich, nieuleczalnych chorób. Analiza tego problemu prowadzi do wniosku, że specyfika CSR w tym przemyśle jest związana ze sprzecznością, jaka ujawnia się między ekonomicznymi i społecznymi/etycznymi aspektami procesów innowacyjnych. Kluczową kwestią społecznej odpowiedzialności przedsiębiorstw w innowacyjnym przemyśle farmaceutycznym wydaje się być wycena leków, a w szczególności tzw. leków na choroby sieroce i ultra‑sieroce, a co za tym idzie ograniczony dostęp pacjentów z mniej rozwiniętych krajów do leków ratujących życie bądź poprawiających jakość ich życia. Korporacje wykorzystują swoją monopolistyczna pozycję do ustanawiania ekstremalnie wysokich cen tych leków. Jednak bez przyznanej im prawnie rynkowej wyłączności, leki na choroby sieroce nie powstałyby i nie zostały wprowadzone na rynek. Tradycyjne praktyki CSR (filantropia, programy na rzecz społeczności lokalnych, wolontariat itp.) nie mogą być traktowane jako wystarczająca „kompensata” za wysokie ceny leków. Rzeczywista, prawdziwa społeczna odpowiedzialność w innowacyjnym przemyśle farmaceutycznym wymaga rezygnacji z monopolistycznych przywilejów bądź ich zmniejszenia i zaoferowanie leków na rzadkie choroby po niższych cenach.
    The aim of this paper is to discuss the common features and specificity of Corporate Social Responsibility (CSR) practices of innovative transnational corporations (TNCs) acting in the pharmaceutical industry. The innovativeness of pharmaceutical firms is understood here as their ability to make a breakthrough in the treatment of rare, incurable diseases. The examination of the issue leads to the conclusion that the specificity of CSR in this industry is related to the contradiction between the economic and social/ethical aspects of innovation processes in this field. A key issue of CSR in the innovative pharmaceutical industry seems to be the pricing of drugs, especially orphan and ultra‑orphan drugs, resulting in patients from less developed countries having limited access to life‑saving medicines or those that improve the quality of life. Corporations use their monopolistic position to set extremely high prices. However, without the market/marketing exclusivity offered to pharmaceutical firms by the law, orphan drugs would probably not be developed, produced and commercialized. Traditional CSR practices (corporate philanthropy, community and neighborhood programs, volunteerism etc.) cannot be treated as sufficient ‘compensation’ for the high prices of medicines. Real, true CSR in the innovative pharmaceutical industry requires either abandoning or reducing extreme monopolistic privileges and offering medicines for rare diseases at lower prices.
    Źródło:
    Comparative Economic Research. Central and Eastern Europe; 2018, 21, 3; 45-62
    1508-2008
    2082-6737
    Pojawia się w:
    Comparative Economic Research. Central and Eastern Europe
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    GLOSA APROBUJĄCA DO WYROKU NACZELNEGO SĄDU ADMINISTRACYJNEGO Z DNIA 6 PAŹDZIERNIKA 2016 R. O SYGN. AKT II GSK 2765/16
    Autorzy:
    Manikowski, Filip
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/664276.pdf
    Data publikacji:
    2017
    Wydawca:
    Uniwersytet Kardynała Stefana Wyszyńskiego w Warszawie
    Tematy:
    reimbursement
    pharmaceutical law
    central marketing authorization
    marketing authorization
    orphan drugs
    rare diseases.
    refundacja
    prawo farmaceutyczne
    centralne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu
    pozwolenie na dopuszczenie do obrotu
    leki sieroce, choroby rzadkie.
    Opis:
    SummaryThe Supreme Administrative Court judgement which is glossed in this article concerns reimbursement due to a patient for medications not normally available in Poland on a reimbursed prescription but admitted in special cases as an individual (targeted) import on the grounds of a central permit. In this judgement the Court ruled that contrary to the literal interpretation of Art. 39 of the Reimbursement for Medications, Special-Purpose Foodstuffs, and Medical Products of 12 May 2011 (Ustawa z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych; Dziennik Ustaw 2016, Item 1536), patients who have a central permit admitting a medication they are taking for individual (targeted) import can claim a reimbursement for their expenses incurred due to the import of the medication. I fully agree with this ruling, especially as it takes a pro-constitutional approach to the interpretation of the provisions on reimbursed medications.
    StreszczenieGlosowany wyrok Naczelnego Sądu Administracyjnego dotyczy refundacji leków posiadających tzw. centralne pozwolenie na dopuszczenie sprowadzanych w trybie importu docelowego. W przedmiotowym orzeczeniu, Sąd stwierdził, że wbrew literalnej wykładni art. 39 ustawy z dnia 12 maja 2011 r. o refundacji leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych (Dz.U. z 2016 r. poz. 1536) możliwa jest refundacja leków posiadających centralne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Autor w pełni zgadza się z glosowanym wyrokiem, w szczególności wskazując na zasadność stosowania prokonstytucyjnej wykładni przepisów związanych z refundacją leków.
    Źródło:
    Zeszyty Prawnicze; 2017, 17, 1
    2353-8139
    Pojawia się w:
    Zeszyty Prawnicze
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    OVERVIEW OF REGULATORY INITIATIVES IN THE EUROPEAN UNION TO STIMULATE RESEARCH AND ACCELERATE ACCESS TO ORPHAN DRUGS AND OTHER HIGH MEDICAL NEED PRODUCTS
    Autorzy:
    Baran-Kooiker, Aleksandra
    Czech, Marcin
    Kooiker, Coen
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/895541.pdf
    Data publikacji:
    2019-02-28
    Wydawca:
    Polskie Towarzystwo Farmaceutyczne
    Tematy:
    orphan drugs
    regulatory pathways
    PRIME
    MAPPs
    FP7
    Opis:
    The European Union (EU) is continuously working towards further promoting and facilitating registration and development of OMPs. The goal of this article is to present a broad overview of existing legislation, programmes and incentives in the EU that allow for accelerated access of orphan drugs and high medical need products, as well as give some historical context and how these programs are interconnected. The authors conducted an explorative review of publicly available sources of regulatory intelligence policy and information on orphan drug and rare disease policies as well as information on accelerated assessment programs in the EU. The authors identified and looked into the following programs and initiatives: orphan drug legislation, accelerated assessment, conditional approval, Priority Medicine (PRIME), compassionate use programs, off-label use and RTU, Medicines Adaptive Pathways to Patients (MAPPs), ADAPT-SMART, HTA initiatives (EUnetHTA, Parallel Consultation), STAMP, IMI and IMI2 and the European Framework Programmes (incl. FP7 IDEAL, Asterix and Inspire). It can be concluded that promoting innovation and early access to medicines has been firmly put on the agenda in the EU, with various programs and initiatives, either national or EU-wide. Hurdles in regulatory science remain present, especially for rare diseases, but fundamental research as done in FP7 could lead to more efficient orphan drug development. Barriers in the field of HTA, pricing and reimbursement still need to be addressed to enhance patient access. The true effectiveness of all these programs will only become clear over time.
    Źródło:
    Acta Poloniae Pharmaceutica - Drug Research; 2019, 76, 1; 3-17
    0001-6837
    2353-5288
    Pojawia się w:
    Acta Poloniae Pharmaceutica - Drug Research
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
      Wyświetlanie 1-5 z 5

      Ta witryna wykorzystuje pliki cookies do przechowywania informacji na Twoim komputerze. Pliki cookies stosujemy w celu świadczenia usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczane w Twoim komputerze. W każdym momencie możesz dokonać zmiany ustawień dotyczących cookies