Informacja

Drogi użytkowniku, aplikacja do prawidłowego działania wymaga obsługi JavaScript. Proszę włącz obsługę JavaScript w Twojej przeglądarce.

English (EN)·Polski (PL)·Yкраїнський (UK)
Przejdź do strony domowej biblioteki Centralna Biblioteka Wojskowa Link otwiera się w nowym oknie Logo biblioteki Prolib Integro - strona głównaCentralna Biblioteka Wojskowa

Wyszukujesz frazę "gene- therapy" wg kryterium: Temat

  Lista filtrów
Wyrównaj
Wyświetlanie 1-15 z 32
Tytuł:
Zastosowanie form liposomalnych substancji
The use of liposomal forms of substances
Autorzy:
Słomczyńska, Patrycja
Paradowska, Katarzyna
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/31339065.pdf
Data publikacji:
2024-05-02
Wydawca:
Wydawnictwo Naukowe Medyk sp. z o.o.
Tematy:
liposome
drug delivery system
gene therapy
cosmetics
liposom
nośniki substancji leczniczych
terapia genowa
kosmetyki
Opis:
Liposomes are used as carriers of active compounds in various industries, such as pharmaceuticals, cosmetics, and food. Liposomal delivery systems of active substances play a significant role in the design of therapeutic formulations to improve therapeutic agents. The main goals of using preparations in liposomal form are to reduce toxicity and increase accumulation at the target site. This method of administering the active substance ensures greater safety and effectiveness of drug delivery, particularly with antiviral, antifungal, and antimicrobial properties. Liposomes can be used in gene therapy to precisely administer lower concentrations of medicinal substances to cells compared to non-liposomal counterparts. Liposomes have various applications in immunology, dermatology, and cancer therapy. Specifically, in cosmetology, innovative anti-aging, vitamin, and regenerating products for the deep layers of the epidermis can be developed using these structures. This article provides a brief overview of the structure and types of liposomes, which have great potential as carriers of active substances in medicinal and cosmetic products. The discussion included examples of the use of liposomes in medicine, such as anti-cancer, anti-psoriatic therapy, and anesthesiology. Additionally, the use of liposomes in cosmetology was discussed, specifically in products with anti-aging and antioxidant properties.
Liposomy jako nośniki aktywnych związków znalazły zastosowanie w kilku gałęziach przemysłu, m.in. farmaceutycznym, kosmetycznym czy spożywczym. Liposomowe systemy dostarczania substancji aktywnych pełnią znaczącą rolę w projektowaniu preparatów leczniczych w celu ich ulepszenia. Zmniejszenie toksyczności i zwiększenie akumulacji w miejscu docelowym to główne cele zastosowania preparatów w formie liposomalnej. Taka forma podawania substancji czynnej zapewnia większe bezpieczeństwo i skuteczność podawania leków, m.in. o działaniu przeciwwirusowym, przeciwgrzybiczym czy przeciwdrobnoustrojowym. Możliwości wykorzystania liposomów w terapii genowej pozwalają na precyzyjne podanie do komórek mniejszych stężeń substancji leczniczych w porównaniu do ich nieliposomalnych odpowiedników. Obecne zastosowania liposomów obejmują immunologię, dermatologię i terapię nowotworów. W kosmetologii stanowią innowacyjne produkty przeciwstarzeniowe, witaminowe oraz regenerujące głębokie warstwy naskórka. W artykule przedstawiono krótką charakterystykę budowy i rodzajów poznanych liposomów, które wykazują duży potencjał zastosowania tych struktur jako nośników substancji aktywnych w produktach leczniczych i kosmetycznych. Omówiono także przykłady zastosowań liposomów w medycynie w terapii przeciwnowotworowej, przeciwłuszczycowej czy anestezjologii oraz w kosmetologii w produktach o działaniu anti-ageing i antyoksydacyjnym.
Źródło:
Lek w Polsce; 2024, 394, 3; 39-47
2353-8597
Pojawia się w:
Lek w Polsce
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Wykorzystanie grafenu w medycynie : studium literaturowe
Use of graphene in medicine : the study of literature
Autorzy:
Bojko, Ł.
Ryniewicz, A. M.
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/135964.pdf
Data publikacji:
2015
Wydawca:
Wyższa Szkoła Techniczno-Ekonomiczna w Szczecinie
Tematy:
podawanie leków
podawanie genów
nanoplatformy
terapia nowotworów
skafoldy
drug delivery
gene delivery
nanoplatforms
cancer therapy
scaffolds
Opis:
Wstęp i cele: Wyizolowanie warstwy grafenu przez Andre Geim i Kostya Novoselov nastąpiło w 2004 roku. Ze względu na specyficzne właściwości elektryczne, optyczne, chemiczne i mechaniczne grafen znalazł zastosowanie w wielu dziedzinach, w tym w medycynie. Opracowanie poświęcone jest podsumowaniu najnowszych osiągnięć wykorzystania grafenu w procesie dostarczania leków, wykrywania i obrazowania struktur tkankowych, komórkowych i genowych, w tym terapii nowotworów oraz jako materiał w inżynierii tkankowej. Materiał i metody: Materiałem jest literatura dotycząca zagadnień zastosowania grafenu w medycynie. Zastosowano metodę analizy merytorycznej. Wyniki: Analiza literatury pokazuje, że przeszkodami dla biomedycznych zastosowań nanomateriałów na bazie grafenu jest brak biodegradacji i możliwość wystąpienia toksyczności długoterminowej, a obecne badania nie dostarczają pełnej wiedzy w zakresie oddziaływania in vivo nanomateriałów na bazie grafenu, o różnej strukturze, wielkości i właściwości powierzchni. Wniosek: Efektywność kierowania markerów do guzów nowotworowych jest jednym z kluczowych wyzwań biomedycznych dotyczących nie tylko materiałów na bazie grafenu, ale także większości innych nanomateriałów.
Introduction and aims: The isolation of graphene layers by Andre Geim and Kostya Novoselov was in 2004. Due to the specific properties of the electrical, optical, chemical and mechanical properties, graphene has been applied in many fields, including medicine. Study is devoted to the summary of the latest achievements in the use of graphene to drug delivery, sensing and imaging tissue, cellular, and gene structures, including cancer therapy and as a material for tissue engineering. Material and methods: The material is literature on the issues of application of graphene in medicine. The method of theoretical analysis. Results: Analysis of the literature shows that obstacles to biomedical applications of nanomaterials based on graphene is the lack of biodegradability and the possibility of long-term toxicity and current research does not provide the full knowledge of the interactions in vivo graphene-based nanomaterials, with a different structure, size and surface properties. Conclusion: Efficiency of targeting cancerous tumors markers is one of the key challenges regarding not only the biomedical materials based on graphene, but also most other nanomaterials.
Źródło:
Problemy Nauk Stosowanych; 2015, 3; 147-156
2300-6110
Pojawia się w:
Problemy Nauk Stosowanych
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Use of HIV as a gene transfer vector
Autorzy:
Pluta, Krzysztof
Kacprzak, Magdalena
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1040467.pdf
Data publikacji:
2009
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Biochemiczne
Tematy:
Lentivirus
lentiviral vectors
AIDS
HIV-1 life cycle
viral-host protein interactions
gene therapy
animal transgenesis
cell engineering
Opis:
Despite the extensive research efforts over the past 25 years that have focused on HIV, there is still no cure for AIDS. However, tremendous progress in the understanding of the structure and biology of the HIV virus led to the development of safe and potent HIV-based transgene delivery vectors. These genetic vehicles are referred to as lentiviral vectors. They appear to be better suited for particular applications, such as transgene delivery into stem cells, compared to other viral- and non-viral vectors. This is because Lentivirus-based vectors can efficiently infect nondividing and slowly dividing cells. In the present review article, the current state of understanding of HIV-1 is discussed and the main characteristics that had an impact on vector design are outlined. A historical view on the vector concept is presented to facilitate discussion of recent results in vector engineering in a broader context. Subsequently, a state of the art overview concerning vector construction and vector production is given. This review also touches upon the subject of lentiviral vector safety and related topics that can be helpful in addressing this issue are discussed. Finally, examples of Lentivirus-based gene delivery systems and their applications are presented, with emphasis on animal transgenesis and human gene therapy.
Źródło:
Acta Biochimica Polonica; 2009, 56, 4; 531-595
0001-527X
Pojawia się w:
Acta Biochimica Polonica
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
The role of macronutrient intake in reducing the risk of obesity and overweight among carriers of different polymorphisms of FTO gene. A review
Autorzy:
Przeliorz-Pyszczek, A.
Regulska-Ilow, B.
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/875573.pdf
Data publikacji:
2017
Wydawca:
Narodowy Instytut Zdrowia Publicznego. Państwowy Zakład Higieny
Tematy:
macronutrient
human nutrition
intake
reducing
disease risk
obesity
overweight
polymorphism
FTO gene
gene expression
genetic factor
human diet
diet therapy
Opis:
Obesity is a growing problem worldwide. The risk of the excessive body weight occurrence is a multifactorial issue. Environmental factors, lifestyle habits, diet, physical activity level, as well as genetic predisposition can increase obesity risk. One of the genes studied – the FTO gene - plays a crucial role in obesity occurrence. Individuals who carry risk alleles of specific single nucleotide polymorphisms (SNP) have a greater risk of being overweight. Recent studies revealed that specific macronutrient diet composition can influence differently on the FTO expression. The aim of this article is to review the recent literature on the topic of the FTO gene, its influence on overweight and obesity prevalence and the role of diet in modifying its impact on the risk of the excessive body weight occurrence. There are not many studies focusing on the dietary intervention influence on the FTO gene expression. As far as it has been researched it seems that the proper dietary habits can modify the FTO gene risk allele influence on obesity susceptibility.
Otyłość jest rosnącym problemem na całym świecie. Ryzyko występowania nadmiernej masy ciała stanowi problem wieloczynnikowy. Czynniki środowiskowe, styl życia, dieta, poziom aktywności fizycznej, a także predyspozycje genetyczne mogą zwiększać ryzyko otyłości. Jeden z badanych genów - gen FTO - odgrywa kluczową rolę w występowaniu otyłości. Osoby, które są nosicielami alleli ryzyka specyficznych polimorfizmów pojedynczych nukleotydów (ang. SNP - Single Nucleotide Polymorphism) tego genu charakteryzują się większym ryzykiem wystąpienia nadwagi. Najnowsze badania wykazały, że specyficzny udział makroskładników diety może wpływać w różny sposób na ekspresję FTO. Celem niniejszego artykułu jest przegląd najnowszej literatury na temat genu FTO, jego wpływ na częstość występowania nadwagi i otyłości oraz roli diety w modyfikacji jego wpływu na ryzyko wystąpienia nadmiernej masy ciała. Niewiele jest badań dotyczących wpływu interwencji dietetycznych na ekspresję genu FTO. Tak dalece jak to zostało zbadane wydaje się, że odpowiednie nawyki żywieniowe mogą modyfikować wpływ alleli genu FTO na ryzyko wystąpienia otyłości.
Źródło:
Roczniki Państwowego Zakładu Higieny; 2017, 68, 1
0035-7715
Pojawia się w:
Roczniki Państwowego Zakładu Higieny
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
The role of cell adhesion molecule in cancer progression and its application in cancer therapy.
Autorzy:
Okegawa, Takatsugu
Pong, Rey-Chen
Li, Yingming
Hsieh, Jer-Tsong
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1043281.pdf
Data publikacji:
2004
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Biochemiczne
Tematy:
cancer gene therapy
gene
cell adhesion molecules
tumor progression
tumor suppressor
Opis:
Multiple and diverse cell adhesion molecules take part in intercellular and cell-extracellular matrix interactions of cancer. Cancer progression is a multi-step process in which some adhesion molecules play a pivotal role in the development of recurrent, invasive, and distant metastasis. A growing body of evidence indicates that alterations in the adhesion properties of neoplastic cells play a pivotal role in the development and progression of cancer. Loss of intercellular adhesion and the desquamation of cells from the underlying lamina propria allows malignant cells to escape from their site of origin, degrade the extracellular matrix, acquire a more motile and invasion phenotype, and finally, invade and metastasize. In addition to participating in tumor invasiveness and metastasis, adhesion molecules regulate or significantly contribute to a variety of functions including signal transduction, cell growth, differentiation, site-specific gene expression, morphogenesis, immunologic function, cell motility, wound healing, and inflammation. Cell adhesion molecule (CAM), a diverse system of transmembrane glycoproteins has been identified that mediates the cell-cell and cell-extracellular matrix adhesion and also serves as the receptor for different kinds of virus. We summarize recent progress regarding the role of CAM, particularly, immunoglobulin-CAMs and cadherins in the progression of cancer and discuss the potential application of CAMs in the development of cancer therapy mainly on urogenital cancer.
Źródło:
Acta Biochimica Polonica; 2004, 51, 2; 445-457
0001-527X
Pojawia się w:
Acta Biochimica Polonica
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
The interplay between stochastic gene switching and certain metronomics therapies.
Autorzy:
Puszynski, Krzysztof
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/747481.pdf
Data publikacji:
2018
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Matematyczne
Tematy:
stochastic gene switching, pharmacodynamics, metronomics therapy
stochastyczne przełaczanie genów, farmakodynamika, terapie me- tronomiczne
Opis:
W niniejszej pracy przedstawiam wstepne wyniki badania wzajemnych oddziaływan stochastycznego przełaczania genów i pewnych terapii metronomicznych. W trakcie badan przeanalizowano odpowiedz prostego modelu genmRNA - białko na zastosowane terapie metronomiczne. Wyniki wskazuja, ze stochastyczne przełaczanie genów, w szczególnosci czas pomiedzy kolejnymi przełaczeniami od-grywa znaczaca role w okresleniu wielkosci frakcji komórek odpowiadajacych na zastosowana terapie.
In this work I present some preliminary results of the exploration of the interplay between stochastic gene switching and certain metronomics therapies. During the research a simple model of gene-mRNA-protein network subjected to the metronomic therapy was investigated. The results show that the stochastic gene switching process, especially the time expected between successive switching plays a significant role in determining the size of the responding cells fraction.
Źródło:
Mathematica Applicanda; 2018, 46, 1
1730-2668
2299-4009
Pojawia się w:
Mathematica Applicanda
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Targeting site-specific chromosome integration.
Autorzy:
Nuno-Gonzalez, Patricia
Chao, Hsu
Oka, Kazuhiro
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1041401.pdf
Data publikacji:
2005
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Biochemiczne
Tematy:
adeno-associated virus
phage C31 integrase
helper-dependent adenovirus
hybrid vector
viral vector
gene therapy
Opis:
The concept of gene therapy was introduced with great promise and high expectations. However, what appeared simple in theory has not translated into practice. Despite some success in clinical trials, the research community is still facing an old problem: namely, the need for a vector that can deliver a gene to target cells without adverse events while maintaining a long-term therapeutic effect. Some of these challenges are being addressed by the development of hybrid vectors which meld two different viral systems to incorporate efficient gene delivery and large cloning capacity with site-specific integration. The two known systems that integrate genes into specific sites in mammalian genomes are the adeno-associated virus and phage integrases. Recent experiments with hybrid vectors incorporating both of these systems are encouraging. However, extensive research should be directed towards the safety and efficacy of this approach before it will be available for gene therapy.
Źródło:
Acta Biochimica Polonica; 2005, 52, 2; 285-291
0001-527X
Pojawia się w:
Acta Biochimica Polonica
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Stem cells: applications, perspectives, misunderstandings
Autorzy:
Dulak, Józef
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/704245.pdf
Data publikacji:
2020
Wydawca:
Polska Akademia Nauk. Czytelnia Czasopism PAN
Tematy:
stem cells
cellular therapies
gene therapy
embryonic stem cells
induced pluripotent stem cells
Opis:
Stem cells exist and can do a lot. For several decades, bone marrow and umbilical cord blood transplants containing haematopoietic stem cells have been used in the treatment of blood diseases. Genetic modifications (gene therapy) of such cells help to cure complex immunodeficiencies and severe anaemias. The limbal stem cells taken from the eye and properly multiplied can regenerate the damaged cornea, and the epidermal stem cells help in the treatment of severe burns and some hereditary, severe skin diseases. Promising experimental research is under way on other uses of stem cells. However, these cells are appropriately selected, having real ability to differentiate into specialized cells whose malfunction is the cause of the disease. Therapeutic applications of stem cells are apparently limited to date. Meanwhile, the Internet is full of advertisements for supposedly miraculous treatments for almost any disease. Stem cells have become a modern synonym of the Holy Grail. A wonderful dish, transforming every drink into elixir of health, youth and long life. Stem cells from a single source, e.g., umbilical cord blood, or so-called cells, although without proven properties of stem cells, are offered in commercial private clinics as a panacea for autism, cerebral palsy, spina bifida, eye diseases, amyotrophic lateral sclerosis and dozens other disorders. Without justification for their action in these diseases, without convincing evidence of safety, but for a high fee. This article discusses stem cells and misunderstandings about including any cells among them. It draws attention to the real possibilities and confirmed uses of stem cells and presents the problems, doubts and dangers for patients associated with commercial offers of treatments using “stem” cells. The author cites the positions of scientific institutions and societies warning against premature commercialization of unjustified and potentially dangerous therapies
Źródło:
Nauka; 2020, 1
1231-8515
Pojawia się w:
Nauka
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Search for mouse gene related to GA733 human tumor antigen gene
Autorzy:
Zielewicz, J
Skrzypczak, M.
Wojcierowski, J.
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/2048195.pdf
Data publikacji:
1995
Wydawca:
Polska Akademia Nauk. Czytelnia Czasopism PAN
Tematy:
human antigen
glycoprotein
human genetics
mice
gene sequence
adenocarcinoma
cancer therapy
electrophoresis
carcinoma cell
bacteriophage
antigen
gene
mouse
oncoantigen
hybridization
tumour etiology
tumour
DNA
Opis:
Human antigen GA733-1, defined as 40 kDa cell glycoprotein, is one of the antigens associated with gastrointestinal carcinomas. Its studies may contribute to the tumor etiology and therapy effects in animal model.
Źródło:
Journal of Applied Genetics; 1995, 36, 3; 273-277
1234-1983
Pojawia się w:
Journal of Applied Genetics
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
pVAX1 plasmid vector-mediated gene transfer of soluble TRAIL suppresses human hepatocellular carcinoma growth in nude mice
Autorzy:
Zhang, Yan
Ma, Cun
Liu, Hua
Zhang, Xiu
Sun, Wen
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1041078.pdf
Data publikacji:
2007
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Biochemiczne
Tematy:
pVAX1
soluble TRAIL
naked DNA
gene therapy
hepatocellular carcinoma
Opis:
The extracellular domain of the tumor necrosis factor-related apoptosis-inducing ligand (TRAIL) may function as a soluble cytokine to selectively kill various cancer cells without toxicity to most normal cells. We used a high-biosafety plasmid pVAX1 as a vector and constructed a recombinant plasmid expressing the extracellular domain (95-281 aa) of human TRAIL fused with signal peptides of human IgGγ, designated as pVAX-sT. Transduction of human BEL7402 liver cancer cells with pVAX-sT led to high levels of sTRAIL protein in the cell culture media and induced apoptosis. The therapeutic potential of pVAX-sT was then evaluated in the BEL7402 transplanted naked mouse model. Subsequent intratumoral administration of naked pVAX-sT resulted in the expression of soluble TRAIL in the sera and the tumor site, as well as effective suppression of tumor growth, with no toxicity to liver. In conclusion, the successful inhibition of liver cancer growth and the absence of detectable toxicity suggest that pVAX-sT could be useful in the gene therapy of liver cancer.
Źródło:
Acta Biochimica Polonica; 2007, 54, 2; 307-313
0001-527X
Pojawia się w:
Acta Biochimica Polonica
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Preparaty siRNA w terapii genowej raka jajnika
siRNA preparations in gene therapy of ovarian cancer
Autorzy:
Pankowska, Magdalena
Stachurska, Anna
Woźniak, Małgorzata
Małecki, Maciej
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1031566.pdf
Data publikacji:
2014
Wydawca:
Medical Communications
Tematy:
sirna
rak jajnika
terapia genowa
badania kliniczne
chemiooporność
ovarian cancer
gene therapy
clinical research
chemoresistance
Opis:
According to statistics, ovarian cancer is the fourth cause of death due to gynecologic cancer. It results from late diagnosis of the disease, caused by the lack of characteristic symptoms, as well as from unsatisfactory treatment methods due to e.g. cell resistance to chemotherapy. The search for new therapies is still in progress. It is believed that preparations whose activity is based on RNA interference, i.e. gene silencing with the use of siRNA, are a promising group of new antineoplastic medications. Fire et al. were awarded the Nobel Prize for discovering this phenomenon. The phenomenon of siRNA interference in healthy cells is a natural protective mechanism. Genes are silenced in the cytoplasm with the use of the Dicer enzyme. siRNA gene preparations are delivered into cells with the use of viral methods such as AAV or adenoviruses, as well as non-viral methods e.g. with the use of liposomes. Clinical trials concerning siRNA preparations are now in the first phase. They are conducted on two gene preparations: CALAA-01 and siRNA nanomolecule directed against PLK1. In this paper attention was drawn to the therapeutic meaning of siRNA sequences in relation to the following genes: MDR1, VEGF, MMP, CD44, HER2, SHH, STAT. Both experimental and clinical studies give hope for the use of the described mechanisms in fight with ovarian cancer in the future.
Rak jajnika według statystyk zajmuje czwarte miejsce wśród zgonów z powodu nowotworów ginekologicznych. Wynika to zarówno z późnego rozpoznania choroby, spowodowanego brakiem charakterystycznych objawów, jak i stale niezadowalających efektów leczenia, m.in. ze względu na oporność komórek na chemioterapię. Poszukiwanie nowych metod terapii jest więc nadal aktualne. Uważa się, że obiecującą grupą potencjalnych leków przeciwnowotworowych mogą być preparaty, których aktywność opiera się na zjawisku interferencji RNA, czyli wyciszaniu genów za pomocą siRNA. Za odkrycie tego zjawiska Fire i wsp. zostali uhonorowani Nagrodą Nobla. Zjawisko interferencji siRNA w prawidłowych komórkach jest naturalnym mechanizmem obronnym. Do wyciszenia genów dochodzi w cytoplazmie przy udziale enzymu Dicer. Preparaty genowe siRNA wprowadza się do komórek, wykorzystując metody wirusowe, takie jak AAV czy adenowirusy, a także za pomocą metod niewirusowych, np. z zastosowaniem liposomów. Badania kliniczne preparatów genowych siRNA znajdują się obecnie w pierwszej fazie. Prowadzone są na dwóch preparatach genowych CALAA-01 oraz na nanocząsteczce siRNA skierowanej przeciw PLK1. W niniejszej pracy skupiono uwagę na terapeutycznym znaczeniu sekwencji siRNA w stosunku do genów: MDR1, VEGF, MMP, CD44, HER2, SHH, STAT. Zarówno badania eksperymentalne, jak i kliniczne niosą nadzieję na wykorzystanie w przyszłości omawianego mechanizmu do walki z rakiem jajnika.
Źródło:
Current Gynecologic Oncology; 2014, 12, 3; 197-205
2451-0750
Pojawia się w:
Current Gynecologic Oncology
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Newest therapeutic options for adrenoleukodystrophy
Autorzy:
Gołębiowska, Maria
Gołębiowska, Beata
Beń-Skowronek, Iwona
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1163988.pdf
Data publikacji:
2018
Wydawca:
Przedsiębiorstwo Wydawnictw Naukowych Darwin / Scientific Publishing House DARWIN
Tematy:
X-ALD
adrenoleukodystrophy
gene therapy
neurodegenerative disorders
Opis:
X-linked adrenoleukodystrophy is a genetic disease correlated with mutation of ATP-binding cassette, which results in errors of peroxisomal beta oxidation and accumulation of impaired very long chain fatty acids. This leads to degeneration of adrenal glands, spinal cord and myelin sheaths. Despite nearly 100 years of ALD history, the treatment is limited to few therapeutic options, mainly Lorenzo’s Oil and Hematopoetic stem cell transplant. Available therapy can only slow the progression of the disease in early stages. The aim of our study was to present the newest therapeutic options in X-ALD. Substantial articles on new treatment of X-ALD from period 2007-2018 in the Asian, European and American regions have been analyzed. Among 219 articles in PubMed Medline database related to therapy and treatment of X-ALD, 13 articles were selected for analysis, reviewed and divided into two main groups: cause-related treatment (11 articles) and symptoms-related treatment (2 articles). Within cause-related treatment, the usage of known medications such as eg. pioglitazone, natural phenols - resveratrol, gene therapy with adenoassociated virus serotype 9 or combined therapies (Hematopoetic Stem Cell Gene Therapy) have been reviewed. Symptoms related treatment attempted to reduce spasticity and secondary dystonia in X-ALD patients. Reviewed research presents progress in development of treatment options for X-ALD, however still in primary in vitro and animal tested stages. Secondary neurological symptoms medication is awaiting for better solutions for ALD patients, in order to improve their Quality of Life and allow symptomless course for a longer time.
Źródło:
World Scientific News; 2018, 108; 133-143
2392-2192
Pojawia się w:
World Scientific News
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Molekularne podłoże i terapia rdzeniowego zaniku mięśni
Molecular basis and therapy of spinal muscular atrophy
Autorzy:
Szczerba, Anna
Śliwa, Aleksandra
Żarowski, Marcin
Jankowska, Anna
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/2045802.pdf
Data publikacji:
2018
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Neurologów Dziecięcych
Tematy:
rdzeniowy zanik mięśni
gen SMN
białko SMN
antysensowe oligonukleotydy
nusinersen
terapia genowa
AVXS
spinal muscular atrophy
SMN gene
SMN protein
antisense oligonucleotides Spinraza
gene therapy
Zolgensma
Opis:
Rdzeniowy zanik mięśni, SMA (spinal muscular atrophy) to genetyczna choroba powodowana mutacją genu SMN1 i w konsekwencji niedoborem białka SMN (survival of motor neuron), które odgrywa kluczową rolę w regulacji ekspresji genów w motoneuronach. Jego brak prowadzi do zwyrodnienia i apoptozy komórek rogów przednich rdzenia kręgowego i w konsekwencji zaniku mięśni. Gen SMN w ludzkim genomie występuje w co najmniej dwóch kopiach: SMN1 i SMN2. Oba geny kodują identyczne białko, jednak transkrypty SMN1 mają pełną długość (FL-SMN), a 90% transkryptów SMN2 jest pozbawiona eksonu 7 (SMN-Δ7), co powoduje niefunkcjonalność białka. FL-SMN jest niezbędne do prawidłowego przeprowadzenia procesu splicingu. Niskie stężenie białka SMN upośledza także dynamikę szkieletu aktynowego, co skutkuje zahamowaniem wzrostu aksonów motoneuronów. Dotychczasowe leczenie SMA opierało się głównie na działaniach neuroprotekcyjnych i wzmacniających siłę mięśni. Obecnie, dzięki wykorzystaniu antysensowych nukleotydów (ASO), możliwa jest terapia modulująca przebieg splicingu, która pozwala na włączenie eksonu 7 do transkryptu SMN2. Takim ASO jest nusinersen, który został zatwierdzony do użytku w USA i Europie; jest on w pełni refundowany w Polsce. Terapeutyk jest przeznaczony do leczenia pacjentów ze wszystkimi typami SMA w każdym wieku. Inną strategią leczenia jest terapia genowa pod nazwą onasemnogene abeparvovec (AVXS-101), polegająca na wprowadzeniu do organizmu pacjenta prawidłowej kopii genu SMN1. Nośnikiem genu terapeutycznego, wnikającego jedynie do komórek układu nerwowego, jest wektor wirusowy AAV. Lek ten został zatwierdzony przez FDA w leczeniu SMA pacjentów poniżej 2. roku życia.
Spinal muscular atrophy (SMA) is a genetic disorder caused by mutations in the SMN1 gene and, consequently, a deficiency of the SMN (survival of motor neuron) protein, which plays a key role in regulating gene expression in motoneurons. Its absence leads to degeneration and apoptosis of the anterior horn cells of the spinal cord and, as a consequence, to muscular atrophy. In the human genome the SMN gene is found in at least two copies: SMN1 and SMN2. Both genes encode the same protein, however, SMN1 transcripts are full-length (FL-SMN) and 90% of SMN2 transcripts are deprived of exon 7 (SMN-Δ7), which causes the protein to be non-functional. FL-SMN is necessary for proper splicing process. Low concentration of the SMN protein also impairs the dynamics of the actin skeleton, which results in inhibition of motoneuron axon growth. Hitherto SMA treatment was based mainly on neuroprotective and muscle strength enhancing approaches. Currently, thanks to the use of antisense nucleotides (ASO), it is possible to modulate the splicing process of SMN2, which allows the incorporation of exon 7 into the SMN2 transcripts. Nusinersen is an ASO that has been approved for clinical use in USA and Europe; it is fully refunded in Poland. The therapy is intended for the treatment of patients with all types of SMA at all ages. Another treatment strategy is the gene therapy called onasemnogene abeparvovec (AVXS-101) which allows introducing the correct copy of the SMN1 gene into the patient’s body. The carrier of the therapeutic gene that enters only the cells of the nervous system is an AAV viral vector. This drug has been approved by the FDA for the treatment of SMA in patients under 2 years of age.
Źródło:
Neurologia Dziecięca; 2018, 27, 55; 39-46
1230-3690
2451-1897
Pojawia się w:
Neurologia Dziecięca
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Inhibition and regression of atherosclerotic lesions.
Autorzy:
Oka, Kazuhiro
Chan, Lawrence
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1041405.pdf
Data publikacji:
2005
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Biochemiczne
Tematy:
inflammation
atherosclerosis
helper-dependent adenovirus
lesion regression
inhibition of lesion progression
gene therapy
Opis:
Atherosclerosis, once believed to be a result of a slow, irreversible process resulting from lipid accumulation in arterial walls, is now recognized as a dynamic process with reversibility. Liver-directed gene therapy for dyslipidemia aims to treat patients who are not responsive to currently available primary and secondary prevention. Moreover, gene therapy strategies have also proved valuable in studying the dynamics of atherosclerotic lesion formation, progression, and remodeling in experimental animals. Recent results on the long-term effect of gene therapy suggest that hepatic expression of therapeutic genes suppresses inflammation and has profound effects on the nature of the atherogenic process.
Źródło:
Acta Biochimica Polonica; 2005, 52, 2; 311-319
0001-527X
Pojawia się w:
Acta Biochimica Polonica
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Tytuł:
Improved downstream process for the production of plasmid DNA for gene therapy
Autorzy:
Urthaler, Jochen
Buchinger, Wolfgang
Necina, Roman
Powiązania:
https://bibliotekanauki.pl/articles/1041381.pdf
Data publikacji:
2005
Wydawca:
Polskie Towarzystwo Biochemiczne
Tematy:
plasmid DNA
production
gene- therapy
purification
alkaline lysis
chromatography
Opis:
Gene therapy and genetic vaccines promise to revolutionize the treatment of inherited and acquired diseases. Since viral vectors are generally associated with numerous disadvantages when applied to humans, the administration of naked DNA, or DNA packed into lipo- or polyplexes emerge as viable alternatives. To satisfy the increasing demand for pharmaceutical grade plasmids we developed a novel economic downstream process which overcomes the bottlenecks of common lab-scale techniques and meets all regulatory requirements. After cell lysis by an in-house developed gentle, automated continuous system the sequence of hydrophobic interaction, anion exchange and size exclusion chromatography guarantees the separation of impurities as well as undesired plasmid isoforms. After the consecutive chromatography steps, adjustment of concentration and final filtration are carried out. The final process was proven to be generally applicable and can be used from early clinical phases to market-supply. It is scaleable and free of animal-derived substances, detergents (except lysis) and organic solvents. The process delivers high-purity plasmid DNA of homogeneities up to 98% supercoiled form at a high yield in any desired final buffer.
Źródło:
Acta Biochimica Polonica; 2005, 52, 3; 703-711
0001-527X
Pojawia się w:
Acta Biochimica Polonica
Dostawca treści:
Biblioteka Nauki
Artykuł
Wyświetlanie 1-15 z 32

Ta witryna wykorzystuje pliki cookies do przechowywania informacji na Twoim komputerze. Pliki cookies stosujemy w celu świadczenia usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczane w Twoim komputerze. W każdym momencie możesz dokonać zmiany ustawień dotyczących cookies