Informacja

Drogi użytkowniku, aplikacja do prawidłowego działania wymaga obsługi JavaScript. Proszę włącz obsługę JavaScript w Twojej przeglądarce.

English (EN)·Polski (PL)·Yкраїнський (UK)
Przejdź do strony domowej biblioteki Centralna Biblioteka Wojskowa Link otwiera się w nowym oknie Logo biblioteki Prolib Integro - strona głównaCentralna Biblioteka Wojskowa

Wyszukujesz frazę "therapeutic options" wg kryterium: Wszystkie pola

  Lista filtrów
Wyrównaj
    Wyświetlanie 1-13 z 13
    Tytuł:
    Newest therapeutic options for adrenoleukodystrophy
    Autorzy:
    Gołębiowska, Maria
    Gołębiowska, Beata
    Beń-Skowronek, Iwona
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/1163988.pdf
    Data publikacji:
    2018
    Wydawca:
    Przedsiębiorstwo Wydawnictw Naukowych Darwin / Scientific Publishing House DARWIN
    Tematy:
    X-ALD
    adrenoleukodystrophy
    gene therapy
    neurodegenerative disorders
    Opis:
    X-linked adrenoleukodystrophy is a genetic disease correlated with mutation of ATP-binding cassette, which results in errors of peroxisomal beta oxidation and accumulation of impaired very long chain fatty acids. This leads to degeneration of adrenal glands, spinal cord and myelin sheaths. Despite nearly 100 years of ALD history, the treatment is limited to few therapeutic options, mainly Lorenzo’s Oil and Hematopoetic stem cell transplant. Available therapy can only slow the progression of the disease in early stages. The aim of our study was to present the newest therapeutic options in X-ALD. Substantial articles on new treatment of X-ALD from period 2007-2018 in the Asian, European and American regions have been analyzed. Among 219 articles in PubMed Medline database related to therapy and treatment of X-ALD, 13 articles were selected for analysis, reviewed and divided into two main groups: cause-related treatment (11 articles) and symptoms-related treatment (2 articles). Within cause-related treatment, the usage of known medications such as eg. pioglitazone, natural phenols - resveratrol, gene therapy with adenoassociated virus serotype 9 or combined therapies (Hematopoetic Stem Cell Gene Therapy) have been reviewed. Symptoms related treatment attempted to reduce spasticity and secondary dystonia in X-ALD patients. Reviewed research presents progress in development of treatment options for X-ALD, however still in primary in vitro and animal tested stages. Secondary neurological symptoms medication is awaiting for better solutions for ALD patients, in order to improve their Quality of Life and allow symptomless course for a longer time.
    Źródło:
    World Scientific News; 2018, 108; 133-143
    2392-2192
    Pojawia się w:
    World Scientific News
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Existing and future therapeutic options for hepatitis C virus infection.
    Autorzy:
    Bretner, Maria
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/1041462.pdf
    Data publikacji:
    2005
    Wydawca:
    Polskie Towarzystwo Biochemiczne
    Tematy:
    antiviral agents
    hepatitis C virus
    Opis:
    Hepatitis C virus (HCV) infection is an important cause of chronic hepatitis, cirrhosis, hepatocellular carcinoma and liver failure worldwide. Chronic hepatitis C virus infection is treated with interferon-a (IFN-α), pegylated interferon-α (PEG-IFNα) alone or in combination with ribavirin; however, a significant fraction of patients either fail to respond or relapse after cessation of therapy. Efforts to identify and develop highly specific and potent HCV inhibitors have intensified recently. Each of the virally encoded replication enzymes has been a focus of studies as well as viral receptors and the host immune system. This review summarizes recent progress in the search for novel anti-HCV agents.
    Źródło:
    Acta Biochimica Polonica; 2005, 52, 1; 57-70
    0001-527X
    Pojawia się w:
    Acta Biochimica Polonica
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Żylaki odbytu – możliwości terapeutyczne
    Anal varicose veins – the therapeutic options
    Autorzy:
    Jabłoński, Mateusz
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/37182905.pdf
    Data publikacji:
    2024-07-17
    Wydawca:
    Wydawnictwo Naukowe Medyk sp. z o.o.
    Tematy:
    hemorrhoidal disease
    anal varicose veins
    constipation
    anti-inflammatory drugs
    choroba hemoroidalna
    żylaki odbytu
    zaparcia
    leki przeciwzapalne
    uszczelnienie naczyń
    Opis:
    Hemorrhoids are a common ailment. It often affects pregnant women. The main symptoms are pain and itching around the anus. Hemorrhoid therapy includes non pharmacological therapy and treatment with topical and oral preparations. Most often, diosmin and escin are used.
    Hemoroidy to powszechna dolegliwość. Dotyka często także kobiety w ciąży. Główne objawy to ból i świąd w okolicach odbytu. Terapia hemoroidów obejmuje postępowanie niefarmakologiczne oraz leczenie preparatami miejscowymi i doustnymi. Najczęściej stosuje się diosminę i escynę.
    Źródło:
    Lek w Polsce; 2024, 397, 6; 27-33
    2353-8597
    Pojawia się w:
    Lek w Polsce
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Molar-Incisor Hypomineralization (MIH) - current knowledge and proposal for therapeutic options
    Autorzy:
    Marczyńska, Marta
    Marczyński, Rafał
    Chałas, Renata
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/972374.pdf
    Data publikacji:
    2016
    Wydawca:
    Instytut Medycyny Wsi
    Tematy:
    molar-incisors hypomineralization
    tooth mineralized tissues disorders
    MIH
    Opis:
    Introduction and objective. The prevalence of Molar-Incisors Hypomineralization (MIH) and difficulties in diagnosing the disease make it is necessary to determine the exact diagnostic and therapeutic patterns of management. Because of the higher requirements of patients affected by MIH, restorative management of such teeth is a challenge, both for the physician and for the suffering patient. Brief description of state of knowledge. Many long-term randomized studies and meta-analyses clearly indicate that the etiology of occurrence of molar-incisor hypomineralization is multifactorial. Most often it is a combination of systemic and genetic factors. Currently, one of the widely-discussed factors is deficiency of vitamin D as a key factor in the process of enamel development. The study describes current information about Molar-Incisor Hypomineralization, and presents a clinical approach after diagnosis according to protocol which facilities planning of the subsequent stages. Conclusions. The preventive or treatment procedure of MIH should also engage the guardians / parents of the children. The disease undiagnosed in time, due to its pain implications, can lead to problems in dental treatment. Often, the lack of awareness of dentists having no knowledge about the prevalence of MIH, leads to drawing erroneous conclusions and determining therapeutic solutions harmful to the patient, including extraction of the teeth affected by the disease.
    Źródło:
    Journal of Pre-Clinical and Clinical Research; 2016, 10, 2; 122-126
    1898-2395
    Pojawia się w:
    Journal of Pre-Clinical and Clinical Research
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Laser trabeculoplasty and subthreshold transscleral cyclophotocoagulation – the new therapeutic options are modifying therapeutic algorithm in glaucoma
    Autorzy:
    Wasyluk, Jaromir
    Kaczmarek, Ilona
    Różycki, Radosław
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/1928020.pdf
    Data publikacji:
    2020
    Wydawca:
    Medical Education
    Tematy:
    glaucoma
    laser trabeculoplasty
    subthreshold transscleral cyclophotocoagulation
    Opis:
    Selective laser trabeculoplasty (SLT) and micropulse laser trabeculoplasty (MLT) are well established, non-invasive laser procedures in glaucoma, but their place in the therapeutic algorithm still evolves. Lately published multicenter randomized clinical trials indicate the need to consider laser trabeculoplasty as the first-line treatment before medications in primary open-angle glaucoma an ocular hypertension due to its favorable safety profile, efficacy and cost-effectiveness. Subthreshold transscleral cyclophotocoagulation (present on the market under different brand names: SubCyclo® TS-CPC [Quantel, France] or Cyclo G6® mTS-CPC [Iridex, USA]) is an antiglaucomatous laser procedure, recently arousing more and more interest in ophthalmologists as a new non-invasive method in our therapeutic portfolio. This new device utilizes 810 nm diode laser beam, fractionated into ultra-short pulses, resulting in low energy spots without causing ciliary body coagulation. Subthreshold (or subliminal) energy delivered during the session spares the tissue due to very limited local heat accumulation zone and therefore this procedure may be repeated. Laser energy partially disables aqueous producing ciliary epithelium and opens supraciliary space thus activating the additional outflow facility. Subthreshold TS-CPC in several clinical trials proved to be effective in lowering the intraocular pressure and devoid of significant sight threatening side effects, comparing to the classical thermal diode cyclophotocoagulation method.
    Źródło:
    OphthaTherapy; 2020, 7, 4; 342-346
    2353-7175
    2543-9987
    Pojawia się w:
    OphthaTherapy
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Możliwości leczenia popromiennych przetok odbytniczo-pochwowych
    Therapeutic options in radiation-induced rectovaginal fi stula
    Autorzy:
    Wręczycka-Cegielny, Patrycja
    Cegielny, Tomasz
    Herman, Roman M.
    Opławski, Marcin
    Kojs, Zbigniew
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/1030142.pdf
    Data publikacji:
    2016
    Wydawca:
    Medical Communications
    Tematy:
    powikłania popromienne
    przetoka odbytniczo-pochwowa
    przetoka po radioterapii
    radiation-induced complications
    radiation-induced fistula
    rectovaginal fistula
    Opis:
    A pathological communication between the rectum and the vagina, referred to as rectovaginal fistula, can develop as a result of a number of factors. Fistula caused by ionizing energy treatment, which belongs to the most serious late radiation-induced complications, is a special type of this abnormality. This type of fistulas are classified as complex fistulas. Their surgical treatment is very difficult and shows poor efficacy as well as high rate of recurrence. Therefore, it is still a serious and current problem of women after radiation therapy for gynecologic cancer. The quality of life in patients with this complication is dramatically poor. Despite completed cancer treatment, women with radiation-induced rectovaginal fistula are often unable to resume their previous social roles, including work. Therefore, it is important to determine the optimal management strategy in these patients. Although it may seem impossible to develop a simple diagnostic and therapeutic algorithm due to different fistula locations and sizes, the knowledge on the basic management strategies increases the chance of success. A surgery using the transabdominal approach described by Parks is the primary surgical technique. However, new reports on repair techniques, particularly less invasive ones, occasionally occur in literature. Therefore, we present a current literature review of treatment options in radiation-induced rectovaginal fistulas.
    Do patologicznej komunikacji między odbytnicą a pochwą – zwanej przetoką odbytniczo-pochwową – może dojść na skutek działania wielu różnych czynników. Szczególnym rodzajem tego zaburzenia jest przetoka powstająca w wyniku leczenia energią jonizującą, czyli jedno z najcięższych późnych powikłań popromiennych. Przetoki te klasyfikuje się jako złożone, a leczenie chirurgiczne jest ekstremalnie trudne oraz wciąż cechuje się niską skutecznością i znaczącym odsetkiem nawrotów. To poważny i nadal aktualny problem kobiet po radioterapii nowotworów narządu rodnego. Jakość życia pacjentek, u których występuje to powikłanie, jest dramatycznie zła. Chore z popromienną przetoką odbytniczo-pochwową mimo zakończenia leczenia onkologicznego często nie mogą powrócić do swoich dotychczasowych ról społecznych, w tym do pracy zawodowej. Ważne jest zatem ustalenie optymalnego postępowania. Choć ze względu na różnice w lokalizacji i wielkości przetok niemożliwe wydaje się opracowanie prostego algorytmu diagnostyczno-terapeutycznego, to znajomość podstawowych zasad postępowania zwiększa szansę na powodzenie. Główną techniką zabiegową pozostaje operacja sposobem Parksa z dostępu przezbrzusznego. Co jakiś czas pojawiają się jednak w piśmiennictwie nowe doniesienia na temat technik naprawczych, szczególnie tych małoinwazyjnych, dlatego w artykule przedstawiono aktualny przegląd literatury dotyczącej leczenia popromiennych przetok odbytniczo-pochwowych.
    Źródło:
    Current Gynecologic Oncology; 2016, 14, 2; 121-132
    2451-0750
    Pojawia się w:
    Current Gynecologic Oncology
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Sjögrens syndrome - diagnosis and contemporary therapeutic possibilities
    Autorzy:
    Cwalina, Oliwia
    Pandey, Ada
    Prokop, Dominika
    Czarnacka, Kinga
    Gawlak, Małgorzata
    Kuźlik, Bartosz
    Guzek, Katarzyna
    Alsoubie, Ismael
    Chmura-Hołyst, Alicja
    Roszkowska, Anna
    Pawlicka, Ilona
    Piskorz, Agnieszka
    Kozak, Maciej
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/22792621.pdf
    Data publikacji:
    2023-06-30
    Wydawca:
    Medical Education
    Tematy:
    Sjögren's syndrome
    dry eye syndrome
    therapeutic options
    Opis:
    Dry eye syndrome is a group of medical conditions that can be caused by many factors, as a result of which there is an abnormality in moisturizing of the eye surface by a tear film. One of the causes of this disorder is Sjögren’s syndrome, which is an autoimmune disease in which the body produces antibodies against its own proteins. The glands of external secretion, mainly lacrimal and salivary glands are damaged as a result of inflammation. Associated with this side effects, affect negatively and reduce the quality of life, which is why in the following article we present the available therapeutic options for patients suffering from ophthalmological manifestations of Sjögren’s syndrome.
    Źródło:
    OphthaTherapy; 2023, 10, 2; 110-115
    2353-7175
    2543-9987
    Pojawia się w:
    OphthaTherapy
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Therapeutic options for the prevention and treatment of frailty syndrome
    Możliwości terapeutyczne w zapobieganiu i leczeniu zespołu kruchości
    Autorzy:
    Roszkowska-Lwow, Magdalena
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/2109229.pdf
    Data publikacji:
    2021-10-20
    Wydawca:
    Europejskie Centrum Kształcenia Podyplomowego
    Tematy:
    frailty syndrome
    prevention
    therapeutic options
    treatment
    elderly
    zespół kruchości
    zapobieganie
    opcje terapeutyczne
    leczenie
    osoby starsze
    Opis:
    Background. Frailty syndrome is very important in assessing the course of the aging process, as it has long-term health implications. The group of major international scientists defined physical frailty as “a medical syndrome with multiple causes and contributors that is characterized by diminished strength, endurance, and reduced physiologic function that increases an individual’s vulnerability for developing increased dependency and/or death”. Objectives. The aim of the study was to analyze the literature and collect the most important information on the prevention and treatment of the frailty syndrome. Discussion. Frailty syndrome is still a studied and diagnosed affliction. Recent recommendations and therapeutic options are not gathered in any guidelines so far, due to the fact there is not enough research on a dedicated group. However, many scientists and researchers report that early diagnosis, physical activity and a change in eating habits can have a positive effect on further prognoses. It is important to make every effort in the diagnosis of the elderly towards the frailty syndrome. As a result, early diagnosis allows for longer independence of the patient and the possibility of ensuring care. A care model that focuses on health promotion and disease prevention can influence decision making and care planning for older people. Conclusions. 1. Physical activity can potentially prevent and reduce the risk of frailty syndrome. 2. A properly selected diet can relieve the course of frailty syndrome. 3. Monitoring micro and macro levels of elements and blood parameters, hormones help to control the course of frailty syndrome. 4. Early diagnosis and the resulting preventive measures can significantly reduce the incidence of frailty syndrome among the elderly. 5. Adequate care of the primary care giver is able to provide the patient with a better prognosis.
    Wstęp. Zespół kruchości jest bardzo ważny w ocenie przebiegu procesu starzenia, ponieważ ma długoterminowe konsekwencje zdrowotne. Grupa najważniejszych międzynarodowych naukowców zdefiniowała zespół kruchości jako „zespół medyczny z wieloma przyczynami i czynnikami wpływu, który charakteryzuje się zmniejszeniem siły, wytrzymałości i ograniczeniem funkcji fizjologicznych, które zwiększają podatność jednostki na rozwój zwiększonej zależności i/lub śmierci”. Cel pracy. Analiza literatury oraz zebranie najważniejszych informacji na temat profilaktyki i leczenia zespołu kruchości. Dyskusja. Zespół kruchości jest nadal badaną i diagnozowaną dolegliwością. Najnowsze zalecenia i możliwości terapeutyczne nie są jak dotąd zebrane wżadnych wytycznych, ze względu na fakt, iż nie ma wystarczających badań na dedykowanej grupie. Wielu naukowców i badaczy donosi, że wczesna diagnoza, aktywność fizyczna i zmiana nawyków żywieniowych mogą mieć pozytywny wpływ na dalsze prognozy. Ważne jest, aby dołożyć wszelkich starań w diagnostyce osób starszych w kierunku zespołu kruchości. Dzięki temu wczesna diagnoza pozwala na dłuższą samodzielność pacjenta i możliwość zapewnienia opieki. Model opieki, który koncentruje się na promocji zdrowia i zapobieganiu chorobom, może wpływać na podejmowanie decyzji i planowanie opieki nad osobami starszymi. Wnioski. 1. Aktywność fizyczna może potencjalnie zapobiegać i zmniejszać ryzyko zespołu kruchości. 2. Odpowiednio dobrana dieta może złagodzić przebieg zespołu kruchości. 3. Monitorowanie poziomów mikro- i makroelementów, parametrów krwi, hormonów pomagają kontrolować przebieg zespołu kruchości. 4. Wczesna diagnoza i wynikające z niej środki zapobiegawcze mogą znacznie zmniejszyć częstość występowania zespołu kruchości wśród osób starszych. 5. Odpowiednia opieka lekarza pierwszego kontaktu jest w stanie zapewnić pacjentowi lepsze rokowania.
    Źródło:
    Współczesne Pielęgniarstwo i Ochrona Zdrowia; 2021, 10, 1-4; 3-7
    2084-4212
    Pojawia się w:
    Współczesne Pielęgniarstwo i Ochrona Zdrowia
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Aktualny model immunopatogenezy stwardnienia rozsianego – nowe możliwości terapeutyczne
    Current model of immunopathogenesis of multiple sclerosis – new therapeutic options
    Autorzy:
    Bartosik-Psujek, Halina
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/1053352.pdf
    Data publikacji:
    2014
    Wydawca:
    Medical Communications
    Tematy:
    demyelination
    immunopathogenesis
    multiple sclerosis
    multiple sclerosis therapy
    neurodegeneration
    stwardnienie rozsiane
    terapia stwardnienia rozsianego
    neurodegeneracja
    immunopatogeneza
    demielinizacja
    Opis:
    The aetiology of multiple sclerosis remains incompletely understood. In patients occurs both demyelination, inflammation, axonal damage and oligodendrocytes degeneration. The changes affect both white and grey matter, and also has been shown in normal appearing grey and white matter. However, it is well established that the immune system directly participates in the destruction of myelin and nervous cells and numerous abnormalities on the cellular and humoral response both in blood and cerebrospinal fluid were found in multiple sclerosis patients. The mechanisms leading to damage of the central nervous system are multifactorial. T lymphocytes play the key role, but B lymphocytes, macrophages and microglial cells are also included. Moreover, neurotoxic agents and metabolic disorders may lead to a direct damage of the central nervous system. The paper presents results of recent studies on the immunopathogenesis of multiple sclerosis and the various stages leading to damage to the central nervous system are discussed: the role of the activation of lymphocytes and antigen presenting cells both in blood and in the central nervous system, pass through the blood–brain barrier, the role of T cells and their respective subpopulations (Th1, Th2, and Th17), the importance of B cells, antibodies and the complement system and the mechanisms of demyelination and axonal damage. At the same time are discussed how drugs used in multiple sclerosis therapy affect different stages of the multiple sclerosis aetiopathogenesis, taking into account also the drugs which are at the clinical trials.
    Etiologia stwardnienia rozsianego nadal nie została jednoznacznie wyjaśniona. U chorych występują: demielinizacja, odczyn zapalny, uszkodzenie aksonów i degeneracja oligodendrocytów. Zmiany dotyczą zarówno istoty białej, jak i szarej, ponadto wykazano, że również w pozornie niezmienionej istocie białej i szarej występuje rozlane uszkodzenie tkanek mózgu. Obecnie przyjmuje się autoimmunologiczny charakter schorzenia, na co wskazuje obecność u chorych licznych nieprawidłowości dotyczących reakcji komórkowych i humoralnych we krwi oraz w płynie mózgowo-rdzeniowym. Mechanizmy prowadzące do uszkodzenia struktur ośrodkowego układu nerwowego są wieloczynnikowe. Kluczową rolę odgrywają limfocyty T, ale włączone są także limfocyty B, komórki mikrogleju i makrofagi. Istotne jest znaczenie zależnych od demielinizacji czynników neurotoksycznych oraz zaburzeń metabolicznych, które mogą prowadzić do bezpośredniego uszkodzenia struktur ośrodkowego układu nerwowego. W pracy przedstawiono wyniki najnowszych badań dotyczących immunopatogenezy stwardnienia rozsianego. Opisano poszczególne etapy zaburzeń prowadzących do uszkodzenia ośrodkowego układu nerwowego: aktywację limfocytów i rolę komórek prezentujących antygen zarówno we krwi, jak i w obrębie ośrodkowego układu nerwowego, przejście przez barierę krew–mózg, funkcję limfocytów T i ich poszczególnych subpopulacji (Th1, Th2, Th17), znaczenie limfocytów B, przeciwciał i układu dopełniacza oraz demielinizację i mechanizmy uszkodzenia aksonów. Jednocześnie omówiono, jak na poszczególne etapy etiopatogenezy stwardnienia rozsianego wpływają leki stosowane w terapii choroby, uwzględniając również najnowsze preparaty będące na etapie badań klinicznych.
    Źródło:
    Aktualności Neurologiczne; 2014, 14, 2; 117-123
    1641-9227
    2451-0696
    Pojawia się w:
    Aktualności Neurologiczne
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Rdzeniowy zanik mięśni – onasemnogene abeparvovec i inne opcje terapeutyczne
    Spinal muscular atrophy - onasemnogene abeparvovec and other therapeutic options
    Autorzy:
    Majchrzak-Celińska, Aleksandra A.
    Warych, Anna
    Szoszkiewicz, Mikołaj
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/762691.pdf
    Data publikacji:
    2020-02-25
    Wydawca:
    Polskie Towarzystwo Farmaceutyczne
    Tematy:
    rdzeniowy zanik mięśni
    SMN1
    SMN2
    onasemnogene abeparvovec
    nusinersen
    spinal muscular atrophy
    Opis:
    Spinal muscular atrophy (SMA) is a neuromuscular disorder that results in the loss of motor neurons. SMA is caused by mutations in the SMN1 gene, leading to the decreased synthesis of the SMN protein, necessary for motor neuron survival. In the past, SMA was considered to be an incurable disease, and therapy was limited only to symptomatic treatment. However, currently there are drugs which effectively inhibit the development of the disease, and even give hope for its cure. Their mechanism of action involves either delivering of a functional copy of the SMN1 gene, or modification of the alternative splicing of the SMN2 gene. Moreover, amelioration of muscle growth and increasing muscle contractility serves as a way of relieving the symptoms of the disease. The functional copy of SMN1 gene is delivered by onasemnogene abeparvovec (Zolgensma). The drug contains cDNA sequences, which correspond to the missing SMN1 gene. It is administered in the form of adeno-associated viral vector serotype 9 (AAV9)–based gene therapy, as a single intravenous infusion, to treat children less than 2 years old. Currently, the drug is approved only in the USA, and its cost exceeds PLN 2,000,000. SMN2 has nearly identical sequence as SMN1, however due to alternative splicing, only around 10% of its transcript results in a full-length, functional SMN protein. Modification of the alternative splicing of the SMN2 pre-mRNA by the drug nusinersen (Spinraza) results in an increased level of the SMN protein. Nusinersen is administered as intrathecal injections and is available both in the USA as well as in Europe. Also risdiplam and branaplam - small-molecule drugs with similar mechanism of action are now being tested in clinical trials. The inhibition proMyostatin cleavage and slowing calcium release, leads to the increased muscle growth and contractility, respectively. So far, three promising drugs are being evaluated in clinical trials: SRK-015, which is a selective and local inhibitor of the activation of myostatin, as well as reldesemtiv (CK-2127107) and tirasemtiv (CK-2127107), both being the fast skeletal muscle troponin activators. These drugs do not affect the genetic cause of SMA, but relieve the symptoms of the disease. Early diagnosis and treatment gives hope for halting the progress of SMA, preserving motor function and extending patient’s life.
    Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest neurodegeneracyjną chorobą genetyczną, charakteryzującą się obumieraniem neuronów ruchowych. Przyczyną SMA są mutacje w genie SMN1, które skutkują niedoborem białka SMN. Niegdyś SMA uważane było za chorobę nieuleczalną, a terapia sprowadzała się do leczenia objawowego. Jednak obecnie dostępne są leki, które skutecznie hamują rozwój choroby, a wręcz dają nadzieję na jej wyleczenie. Ich mechanizm działania polega na dostarczeniu funkcjonalnej kopii genu SMN1, lub na zmodyfikowaniu składania transkryptu SMN2. Funkcjonalną kopię genu SMN1 dostarcza preparat onasemnogene abeparvovec (Zolgensma). Lek zawiera sekwencje cDNA, które odpowiadają prawidłowemu genowi SMN1 i podawany jest z wykorzystaniem kapsydu wirusa AAV9 jako nośnika w pojedynczej infuzji dożylnej. Leczeniem mogą być objęte dzieci do 2 roku życia. Obecnie lek zarejestrowany jest jedynie w USA, zaś koszt terapii przekracza 2 mln złotych. Gen SMN2 posiada sekwencję niemal identyczną z genem SMN1, jednak w wyniku alternatywnego składania pierwotnego transkryptu mRNA tego genu powstaje tylko ok. 10% funkcjonalnego białka SMN. Modyfikacja składania transkryptu genu SMN2 przez preparat nusinersen (Spinraza), zwiększa poziom funkcjonalnego białka SMN u leczonych nim chorych. Preparat podawany jest dooponowo. Leczenie możliwe jest zarówno w USA jak i na terenie Europy. Ponadto, testowane są również drobnocząsteczkowe leki o podobnym mechanizmie działania – risdiplam oraz branaplam. Stymulacja wzrostu mięśni oraz nasilenie ich kurczliwości stanowi również element terapii łagodzącej objawy choroby. Obecnie w fazie badań są trzy obiecujące związki: SRK-015, będący inhibitorem miostatyny, oraz reldesemtiv (CK-2127107) i tirasemtiv (CK-2127107), które są szybkimi aktywatorami troponiny. Wczesna diagnoza i podjęcie leczenia daje szansę na zahamowanie rozwoju SMA i tym samym utrzymanie sprawności motorycznej pacjenta oraz przedłużenie jego życia.
    Źródło:
    Farmacja Polska; 2020, 76, 1; 10-17
    0014-8261
    2544-8552
    Pojawia się w:
    Farmacja Polska
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Efficacy of crizotinib therapy for a patient with non-small cell lung cancer with ALK gene rearrangement – case report and review of current therapeutic options
    Autorzy:
    Bargiel, J.B.
    Cabaj, J.
    Chmielewska, I.
    Milanowski, J.
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/2098542.pdf
    Data publikacji:
    2021
    Wydawca:
    Instytut Medycyny Wsi
    Tematy:
    non-small cell lung cancer
    crizotinib
    therapy
    gene rearrangement
    tyrosine kinase inhibitor
    patient
    Opis:
    Introduction. Currently, nearly 23,000 cases of lung cancer are diagnosed in Poland annually, of which 5% are cases with rearrangements in the ALK gene. In recent years, tremendous progress has been made in understanding the genetic makeup of this type of cancer, which has enabled the use of new therapies, in particular, molecularly targeted drugs. Crizotinib is the first oral small molecule inhibitor of ALK, MET and ROS1 receptor tyrosine Kinases approved by the European Medicines Agency(EMA). Case report. The paper presents the case of a 62-year-old patient diagnosed with non-small cell lung cancer with rearrangement in the ALK gene in stage IV of the disease. The patient was qualified for treatment with crizotinib under the B6 drug programme. Treatment started in May 2019. During treatment, assessment was made at 3 control points, where the first and second showed a partial response according to the RECIST 1.1 scale; in the next assessment, the response was maintained in the form of disease stabilization.
    Źródło:
    Journal of Pre-Clinical and Clinical Research; 2021, 15, 3; 151-154
    1898-2395
    Pojawia się w:
    Journal of Pre-Clinical and Clinical Research
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Zwyrodnienie plamki związane z wiekiem. Część II: metody leczenia – chirurgiczne, monoterapia i terapie złożone
    Age related macular degeneration. Part II: therapeutic options – surgical, pharmacological and composite therapies
    Autorzy:
    Jarmak, Adam
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/1929152.pdf
    Data publikacji:
    2015
    Wydawca:
    Medical Education
    Tematy:
    glikokortykosteroidy
    leczenie chirurgiczne
    lentiwirusy
    nowe terapie AMD
    plazmafereza
    radioterapia
    terapie złożone w AMD
    Opis:
    Zwyrodnienie plamki związane z wiekiem jest najczęstszą przyczyną utraty widzenia centralnego. Proces chorobowy obejmuje region plamkowy siatkówki i prowadzi do znacznego pogorszenia ostrości wzroku, a co za tym idzie – jakości życia. Chory traci możliwość uprawiania dotychczas wykonywanego zawodu, czytania, oglądania telewizji czy prowadzenia samochodu. Schorzenie to jest wyraźnie związane z procesami starzenia się i degeneracji tkanek i zazwyczaj pojawia się po 50. r.ż. Dopiero kilka lat temu wprowadzono środki farmakologiczne i inne metody terapeutyczne, które zdecydowanie poprawiły szanse na zachowanie użytecznej ostrości wzroku. Przełomowym odkryciem było klinicznie potwierdzone zahamowanie endotelialnego czynnika wzrostu, powodującego neowaskularyzację, co skutkowało brakiem wzrostu nieprawidłowych naczyń i w efekcie chroniło nie tylko przed spadkiem ostrości wzroku, ale nawet tę funkcję poprawiało. To była prawdziwa rewolucja w okulistyce, która dała pacjentom nadzieję na całkowite wyleczenie. Jednak czy jest ono możliwe? Jak wskazują doświadczenia kliniczne i doniesienia badaczy, walka o zahamowanie rozwoju choroby trwa. Leczenie chirurgiczne, leki podawane miejscowo i ogólnie, plazmafereza, wirusy wektorowe, radioterapia to tylko niektóre sposoby w walce o zachowanie widzenia centralnego. Arsenał terapeutyczny stale i intensywnie się poszerza i daje nadzieję na powstrzymanie rozwoju schorzenia.
    Macular degeneration associated with age is a leading cause of central vision loss. The disease process involves macular area of the retina and leads to a significant deterioration of visual acuity and, thus, a quality of life. A patient loses the opportunity to practice their profession, read, watch TV or drive. This condition is significantly associated with aging and degeneration of tissues and usually occurs after age of 50. Pharmaceuticals and other therapeutic approaches were introduced a few years ago and they substantially improved the prognosis for keeping the useful field of vision. The breakthrough discovery was clinically confirmed inhibition endothelial growth factor, causing neovascularization, which resulted in the lack of growth of abnormal vessels and as a result protected not only against the decrease in visual acuity, but even improved this function. It was a real revolution in ophthalmology, which gave patients hope for a full recovery. But is it possible? As practice and researchers’ reports show, struggle to inhibit the progress of the disease continues. Surgical treatment, topical drugs administered systemically, plasmapheresis, virus vector and radiotherapy are examples of the ways to fight to preserve central vision. The therapeutic arsenal is expanding rapidly and gives hope to inhibit the development of the disease.
    Źródło:
    OphthaTherapy; 2015, 2, 1; 31-45
    2353-7175
    2543-9987
    Pojawia się w:
    OphthaTherapy
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
    Tytuł:
    Ménière’s disease pt. 2. Treatment options and therapeutic strategies. Commentary to the current recommendations and own experience
    Autorzy:
    Niemczyk, Kazimierz
    Jasińska, Agnieszka
    Pierchała, Katarzyna
    Powiązania:
    https://bibliotekanauki.pl/articles/1399075.pdf
    Data publikacji:
    2020
    Wydawca:
    Index Copernicus International
    Tematy:
    endolymphatic hydrops
    guidelines
    Ménière’s disease
    neurotology
    vertigo
    Opis:
    We present an overview of current diagnostic and therapeutic guidelines on Ménière’s disease. Over the last five years, several guidelines and studies on this subject have been published, including The International consensus (ICON) on treatment of Méniere’s disease of 2018, The European Position Statement on Diagnosis, and Treatment of Ménière’s Disease, The Diagnostic and therapeutic strategy in Menière’s disease. Guidelines of the French Otorhinolaryngology-Head and Neck Surgery Society (SFORL) of 2017 . Consequently, also the “American Academy of Otorhinolaryngology, Head and Neck Surgery” (AAO-HNS) published updated recommendations on the subject in April 2020. On the basis of these studies and a literature review, the main treatment methods used in Ménière’s disease and an assessment of their effectiveness were presented. The current recommendations, as well as own experience of the Clinic of Otorhinolaryngology, Head and Neck Surgery of the Medical University of Warsaw, gave grounds for proposing a therapeutic scheme.
    Źródło:
    Polski Przegląd Otorynolaryngologiczny; 2020, 9, 2; 18-22
    2084-5308
    2300-7338
    Pojawia się w:
    Polski Przegląd Otorynolaryngologiczny
    Dostawca treści:
    Biblioteka Nauki
    Artykuł
      Wyświetlanie 1-13 z 13

      Ta witryna wykorzystuje pliki cookies do przechowywania informacji na Twoim komputerze. Pliki cookies stosujemy w celu świadczenia usług na najwyższym poziomie, w tym w sposób dostosowany do indywidualnych potrzeb. Korzystanie z witryny bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zamieszczane w Twoim komputerze. W każdym momencie możesz dokonać zmiany ustawień dotyczących cookies