Znaczenie parametru number needed to treat w ocenie skuteczności terapii

Clinical trials provide a practicing clinician with an abundance if not excess of data to draw on when comparing treatment methods and deciding the potentially optimal therapeutic option for a given patient. NNT, or number needed to treat, has been identified as one of the parameters useful for assessing the effectiveness of therapy. It represents the number of patients who must undergo a given health-care intervention instead of another one to see a difference in the effectiveness of obtaining a desired outcome within a set timeframe. NNT is a derivative of absolute risk reduction (ARR) or initial risk and its relative reduction. It represents the relative superiority of a given treatment. NNT is primarily used for comparing the advantages and disadvantages of alternative health-care interventions, and its assessment is important for estimating the clinical value of statistically significant clinical trial results. Utilization of NNT allows to predict therapy outcome both in terms of its effectiveness and tolerance. Also, clinical trial results presented in the form of NNT may be easily shared with patients, their families, and the institutions deciding the availability of a given drug. In multiple sclerosis, clinical trial results have been concerned with the impact of therapeutics on decrease of annualized relapse rate (ARR) and reduction of lesions visible in magnetic resonance images as well as slowing of disability progression. Analyses of first-line multiple sclerosis treatments reveal their NNT referred to prevention of relapses, disability progression and lesions in magnetic resonance image to vary significantly. Similar differences exist across NNT values established for second-line treatments or the oral therapies being currently introduced. The data clearly show that when evaluating clinical trial results, it is not enough to consider only given parameters, as they must all be critically and constructively analysed. NNT’s importance is also stressed as a clear parameter to be used for the evaluation of economic outcomes in healthcare.

Badania kliniczne dostarczają lekarzowi praktykowi nazbyt wielu danych, na których podstawie musi on porównać metody leczenia i wybrać tę potencjalnie najkorzystniejszą dla danego pacjenta. Za jedną z użytecznych miar oceny rezultatów terapii uznano number needed to treat – NNT. Parametr ten określa liczbę osób, które należy poddać jednej interwencji zamiast drugiej, aby zaobserwować różnicę w skuteczności uzyskiwania pożądanego wyniku w określonym horyzoncie czasowym. NNT jest pochodną bezwzględnej zmiany ryzyka lub ryzyka wyjściowego i jego zmiany względnej; obrazuje względną przewagę danego sposobu leczenia. NNT służy przede wszystkim do porównywania wad i zalet alternatywnych interwencji, a ocena tego wskaźnika jest ważna w szacowaniu wartości klinicznej istotnych statystycznie wyników badań klinicznych. Zastosowanie NNT pomaga przewidzieć efekt leczenia pod względem zarówno skuteczności, jak i tolerancji. Ponadto wyniki badań klinicznych przedstawione w formie NNT można przekazać chorym, ich rodzinom oraz instytucjom decydującym o dostępności konkretnego leku. W stwardnieniu rozsianym wyniki badań klinicznych dotyczyły wpływu leków na zmniejszenie rocznego wskaźnika rzutów i redukcję zmian w obrazach rezonansu magnetycznego oraz zahamowania progresji niepełnosprawności. W analizach leków pierwszej linii wartości NNT odniesione do przeciwdziałania rzutom, progresji niepełnosprawności i zmianom w rezonansie magnetycznym istotnie się różnią. Podobne różnice występują w przypadku wartości NNT dla leków drugiej linii czy obecnie wprowadzanych leków doustnych. Dane te pokazują, że w ocenie wyników badań klinicznych nie należy brać pod uwagę jedynie wybranych wskaźników – trzeba analizować je wszystkie w sposób konstruktywnie krytyczny. Podkreśla się także znaczenie NNT jako przejrzystego parametru, który może być wykorzystywany do oceny efektów ekonomicznych w ochronie zdrowia.